近日，艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已美国食品药品监督管理局（FDA）获得批准。该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品，正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。此前，该药物还获得了FDA孤儿药的资格认定。

关于ER2001注射液

ER2001注射液是其体内自组装外泌体递送（IVSAED）技术平台的首个产品。ER2001通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。

关于艾码生物

艾码生物专注于全球领先的第三代体内自组装外泌体递送RNA核酸药物技术，该技术具有多器官靶向、可突破血脑屏障、安全性高、成本低等独特优势，可一站式解决RNA药物现有的递送问题。

2024年4月16日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，合肥阿法纳生物科技有限公司（以下简称“阿法纳生物”）研发的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗临床试验（IND）申请获得受理。

目前，针对RSV病毒感染的治疗选项有限，且尚无针对RSV的特异性治疗方法。早期RSV疫苗的研发由于安全性问题和保护力不足而遭遇临床失败。目前，全球市场上仅有两款RSV疫苗：一款由GSK开发的RSVPreF3疫苗（Arexvy），于2023年5月3日获FDA批准，2023年销售额达到15.5亿美元；另一款由辉瑞开发的RSV疫苗（Abrysvo），于2023年5月31日获FDA批准，2023年销售额为8.9亿美元。在中国，目前还没有任何RSV疫苗获得批准上市，全球已上市的两款RSV疫苗均为重组蛋白亚单位疫苗。

关于阿法纳生物

阿法纳生物拥有独立、完善的研发中心和生产车间，拥有年产1亿剂制剂的GMP生产基地。同时，公司的联合创始人中国科学技术大学的王育才教授获得基金委杰青资助、海外高层次人才基金资助以及中科院百人计划择优资助。团队从事于核酸药物递送体系研究超过20余年，在学术界和产业界中均处于行业内领先地位。

2024年4月17日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，石药集团巨石生物制药有限公司（“石药巨石”）研发的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗临床试验（IND）申请获得受理。

呼吸道合胞病毒 (RSV) 是一种非常普遍且具有传染性的呼吸道感染，是导致支气管炎和肺炎的主要原因，每年在全世界范围内影响超过6400万人。根据WHO披露，RSV感染引起1岁以下患儿病死率高达6.7%，仅次于疟疾。

关于石药集团

石药控股集团有限公司组建于1997年，石药通过世界范围内的创新参与，为人类健康源源不断地提供更好的创新成果。建立多元化的产品体系，深耕成药、原料药、功能食品等三大板块；并积极投入新冠病毒的防治，集团mRNA新冠疫苗产品是中国首个自主研发、获得紧急授权使用的新冠疫苗，另有两款全球新治疗药物获批临床。

2024年4月17日，深信生物（“Innorna”），一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布其在研广谱新型冠状病毒（COVID）mRNA疫苗IN002.5.1获得美国食品药品监督管理局（FDA）Ⅱ期临床试验批准。

IN002.5.1为深信生物基于其自主知识产权的mRNA-LNP技术平台开发的一款广谱保护型新冠mRNA疫苗，使用深信生物自主研发的LNP递送系统。IN002.5.1于2023年2月获得美国FDA的IND许可，目前已经完成海外I期临床试验并取得积极结果。该I期临床试验采用Moderna mRNA新冠疫苗Spikevax（mRNA-1273和mRNA-1273.222）作为阳性对照，评估本品在不同剂量水平（30微克和60微克）接种的安全性、反应原性及免疫原性。接种后28天的安全性和免疫原性结果显示，本品总体安全性和耐受性良好，局部/全身性征集性不良事件发生率以及所诱导的体液免疫和细胞免疫应答水平与Moderna mRNA新冠疫苗Spikevax相当，某些临床指标结果更优。研究中未出现三级或以上不良反应及严重不良事件。

关于深信生物

深信生物成立于2019年，致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法，以解决尚未满足的临床需求。深信生物目前已建立了一个包含 5000 多种可离子化脂质的多样性导向LNP库（DOLL），可应用于多种创新疗法的开发，包括 mRNA 疫苗和药物、在体基因编辑疗法和在体细胞疗法等。基于其专有的 mRNA 和 LNP 技术平台，深信生物已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域布局了多个内部研发管线，同时与国内外多家生物制药企业建立了合作，以探索该技术在更广泛治疗领域的开发潜力。

2024年4月17日，礼来宣布其GLP-1R/GIPR双重激动剂Tirzepatide（替尔泊肽）用于治疗中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖的III期SURMOUNT-OSA临床试验获得积极结果。与安慰剂相比，Tirzepatide注射液（10mg或15mg）显著降低了受试者呼吸暂停低通气指数（AHI），达到了主要终点。AHI记录了受试者每小时睡眠中呼吸受限或气流完全阻塞的次数，用于评估OSA的严重程度和治疗结果的有效性。

Tirzepatide是目前唯一被批准用于慢性体重管理的GLP-1R/GIPR类药物，其在美国以商品名Zepbound进行商业化，在美国以外的一些全球市场以商品名Mounjaro进行商业化。此次OSA适应症III期成功意味着Tirzepatide将打开减重之外的又一个市场。

关于礼来（Eli Lilly and Company）

礼来制药是一家从事药品研发、生产和销售的全球领先的医药公司，致力于通过创新改善人类健康水平。礼来制药诞生于一个多世纪之前，于1876年由礼来上校在美国印第安纳州创立，公司创始人致力于生产高质量的药品以满足切实的医疗需求。

2024年4月18日，礼来、再生元在Clinicaltrials.gov网站上注册了替尔泊肽+瘦素受体（LEPR）抗体Mibavademab联合治疗肥胖的二期临床试验。

该二期临床计划入组360例肥胖患者，与替尔泊肽单药治疗对照。

关于礼来（Eli Lilly and Company）

礼来制药是一家从事药品研发、生产和销售的全球领先的医药公司，致力于通过创新改善人类健康水平。礼来制药诞生于一个多世纪之前，于1876年由礼来上校在美国印第安纳州创立，公司创始人致力于生产高质量的药品以满足切实的医疗需求。