2024年4月3日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics），一家在小激活RNA（saRNA）药物领域处于全球领先地位的创新型生物制药企业，宣布其自主研发的首款saRNA药物RAG-01在澳大利亚GenesisCare完成了人体试验的首例受试者给药。

RAG-01 是一款首创作用机制的saRNA药物，旨在激活非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的肿瘤抑制基因 p21，从而抑制膀胱癌的复发和进展。该试验是一项开放标签、多中心研究，旨在评估 RAG-01 在卡介苗（BCG）治疗失败的NMIBC患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步临床疗效。临床前数据表明，RAG-01在模型动物体内能够有效抑制膀胱癌肿瘤增长，并展现了良好的安全性。中美瑞康拥有RAG-01产品的自主知识产权。

关于中美瑞康

中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCADTM、LiCOTM等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。

2024年4月7日，Ionis Pharmaceuticals公布了Olezarsen治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究全部结果，每月80mg Olezarsen治疗组在6个月时达到了显著降低患者甘油三酯水平的主要终点。此外，Olezarsen还能持续降低载脂蛋白-III（apoC-III）水平。更为重要的是，与安慰剂相比，在12个月治疗期内Olezarsen降低了急性胰腺炎的发生率。

Balance研究是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共招募了66例成人FCS患者，这些患者接受了包括他汀类药物、贝特类药物和omega-3脂肪酸等在内的背景治疗。在该研究中，患者1:1:1随机皮下注射50、80mg Olezarsen或者安慰剂，每4周1次，持续53周。主要终点是与安慰剂相比，6个月时治疗组患者空腹甘油三酯水平相较基线的百分比变化。次要终点包括12个月时的患者甘油三酯水平以及急性胰腺炎事件发生率。

关于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.

30多年来，Ionis一直是RNA靶向治疗领域的领导者，开拓了新的市场，改变了治疗标准。Ionis目前有四种已上市的药物和一个有前景的后期管道，重点是心血管和神经系统特许经营权。我们的科学创新始于并将继续，因为我们知道病人依赖于我们，这推动了我们成为基因医学领导者的愿景，利用多平台方法发现、开发和提供改变生命的疗法。

2024年4月7日，Alnylam和罗氏共同宣布，RNAi疗法zilebesiran治疗高血压的II期KARDIA-2研究达到主要终点。数据显示，将zilebesiran添加到标准治疗方案中，能在第3个月显著降低患者的24小时平均收缩压（systolic blood pressure，SBP）。值得一提的是，部分接受一针zilebesiran的患者在6个月后随访时，血压持续降低的效果仍能维持。

KARDIA-2是一项随机双盲、含安慰剂对照的2期临床试验，旨在评估zilebesiran与标准抗高血压药物联用时对轻度至中度高血压成人患者的疗效和安全性。这项全球多中心研究招募了672名高血压成人患者。他们首先被随机分配到三个不同的队列中，接受抗高血压药物olmesartan、amlodipine或indapamide的开放标签治疗，持续至少四周。符合条件的患者被随机分配接受600 mg zilebesiran或安慰剂治疗，外加标准抗高血压药物治疗六个月。

关于 Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals 公司（纳斯达克股票代码：ALNY）率先将 RNA 干扰（RNAi）技术转化为一类全新的创新药物，有望改变那些饱受罕见病和流行病折磨、需求尚未得到满足的人们的生活。RNAi 疗法以诺贝尔奖获奖科学为基础，是一种强大的、经过临床验证的方法，可产生变革性药物。

2024年4月8日，致力于开发核酸药物的昂拓生物（Arnatar）宣布，已于近期完成了超过5000万美元的A轮融资。本轮融资由斯道资本、本草资本、华金资本、高榕资本、济峰资本、联新资本、沂景资本、联想之星、弘盛资本、传化资本共同完成。本次募集资金将主要用于加速该公司药物管线的深度布局，临床试验快速推进，以及中国公司的落地运营。此前，昂拓生物已于2022年9月完成了由杏泽资本独家领投的近亿元人民币种子轮融资。

昂拓生物成立于2022年，由全球核酸药物领域科学家团队创立，已搭建突破性的创新核酸药物平台，并持续挖掘全新核酸类药物机理，覆盖多个治疗领域。

根据昂拓生物官网介绍，公司正在凭借创新的反义核酸技术（Antisense Technology），并利用RNA干扰（RNAi）和反义寡核苷酸（ASO）平台调节靶基因的表达，从而为肝脏、肝外器官疾病以及常见、罕见疾病的治疗提供机会。

2024年4月8日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）宣布，其自主研发的小核酸药物RBD1016注射剂用于丁型肝炎病毒（HDV）治疗的Ⅱ期临床试验获得欧洲药品管理局（EMA）批准。该试验将评估RBD1016治疗HDV感染的有效性和安全性。

HDV病毒需借助HBV病毒的存在才能得以繁殖并引起感染，因此丁肝病毒专门感染乙肝患者。目前约有5%的慢性乙肝患者同时感染了HDV病毒。HDV/HBV复合感染会加速肝脏疾病发展进程，导致复合感染患者的肝硬化、肝细胞癌发生率数倍的提高。30-70%的丁肝患者在诊断时即确诊已经肝硬化，50%的患者确诊后10年内死亡（JAMA . 2023 Dec 6;330(24):2376-2387），因此丁肝是最严重的慢性病毒性肝炎类型，存在可观的临床未被满足的需求。

关于苏州瑞博生物技术股份有限公司

苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）成立于2007年，是一家致力于开发RNA干扰（RNAi）药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军者。公司总部位于江苏昆山，于北京和瑞典哥德堡设有研发中心。

近日，诺和诺德在2024年美国心脏病学会（ACC）当中公布了3期试验STEP HFpEF DM的结果，该试验结果同步发表于《新英格兰医学杂志》上。分析显示，与安慰剂相比，每周一次皮下注射其减重疗法Wegovy（semaglutide，司美格鲁肽）可使患有2型糖尿病（T2M）的肥胖射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）患者的心力衰竭相关症状与身体限制大幅减少、改善运动功能。

STEP HFpEF DM为一项3期随机试验，主要目的是研究每周一次皮下给药2.4 mg Wegovy与安慰剂相比，对T2M HFpEF肥胖（BMI≥30 kg/m2）患者症状、身体功能和体重的影响。该试验共有616名患者入组，共同主要终点为从基线至第52周，患者的体重以及堪萨斯城心肌病问卷临床汇总评分（KCCQ-CSS）的变化。KCCQ-CSS评分用来测量HFpEF患者症状和身体限制，范围是0-100，分数越高表示患者的症状和身体限制越少。

关于诺和诺德

诺和诺德成立于1923年，是一家全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变，以战胜糖尿病，和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为达成这一目标，我们引领科学突破，扩大公司药物可及性，并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约4.7万名员工，向全球超过168个国家和地区提供产品和服务。